Un nuovo farmaco potrebbe cambiare le attuali terapie per tenere sotto controllo i livelli di colesterolo: si tratta di Inclisiran. Una terapia in grado di utilizzare piccole molecole di Rna per inibire la formazione del colesterolo cosiddetto “cattivo”, l’Ldl, bloccando direttamente i geni che ne aumentano i livelli nel sangue.
Inclisiran, così si chiama, è già stato approvato lo scorso 3 ottobre dall’Agenzia italiana del farmaco e da studi clinici ha dimostrato di poter dimezzare la quantità di colesterolo con due iniezioni sottocutanee all’anno.
Differenze con le terapie tradizionali
Generalmente, l’ipercolesterolemia è trattata con la somministrazione di statine. Si tratta di farmaci in grado di bloccare un enzima implicato nella produzione del colesterolo da parte dell’organismo, riducendo di conseguenza non solo l’Ldl, ma anche l’Hdl, utile all’organismo. Il nuovo medicinale, invece, funziona secondo un principio diverso. Infatti, blocca il gene di Pcsk9, una proteina che aumenta i livelli di Ldl, e non di entrambi. Impedendo la produzione di questa proteina, aumentano i cosiddetti “recettori spazzini” che trasportano il colesterolo dalle arterie periferiche verso gli organi. Questo processo è possibile grazie alla tecnologia di interferenza dell’Rna, meccanismo biologico presente naturalmente nelle cellule, che “silenzia” i geni attraverso piccole molecole in grado di legarsi in maniera specifica alle sequenze di Rna messaggero del gene bersaglio bloccandone la produzione delle proteine corrispondenti. Lo stesso meccanismo è già utilizzato per combattere infezioni virali, disturbi neurologici e alcune forme tumorali.
Gli studi su Inclisiran
Secondo quanto riportato dall’Ema (Agenzia europea per i medicinali), per testare il nuovo farmaco sono stati condotti tre studi clinici su 3.600 pazienti con elevati livelli di colesterolo Ldl, con ateriosclerosi o con rischio di svilupparla. Dopo un anno e tre mesi di assunzione, nella parte del campione trattato con Inclisiran il colesterolo Ldl era sceso di oltre il 50% rispetto a chi aveva assunto il placebo.
Il colesterolo e le differenze fra Ldl e Hdl
Il colesterolo, però, ha anche un ruolo importante per la sintesi della membrana cellulare, della bile e di alcuni ormoni. Eppure, numerosi studi, sin dagli anni Sessanta, hanno dimostrato che livelli elevati aumentano il rischio di malattie cardiovascolari. Quando si parla di colesterolo si distingue fra Hld (High Density Lipoproteins) e Ldl (Low Density Lipoproteins). L’organismo necessita di entrambi i composti lipidici, ma le Ldl (quelle a bassa intensità) se in eccesso possono andare incontro a modificazioni strutturali e ossidazioni che possono causare problemi ai vasi arteriosi. Le Hdl (quelle ad alta intensità) sono in grado di raccogliere l’eccesso di colesterolo e veicolarlo al fegato per favorirne poi l’espulsione attraverso i sali biliari e il transito intestinale.
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